Thérapies ciblées de néoplasies myélodysplasiques

Abstract

Le syndrome myélodysplasique (SMD) est un ensemble hétérogène de tumeurs malignes myéloïdes, caractérisé par une hématopoïèse inefficace. Les SMD se divisent en deux catégories : de novo, sans facteur déclencheur, et secondaires, souvent plus agressifs en raison d'expositions antérieures à des chimiothérapies ou radiothérapies. Les SMD sont causés par des dysfonctionnements des cellules souches hématopoïétiques, des dérégulations immunitaires, et des altérations génomiques, entraînant des complications telles que l'anémie réfractaire et un risque accru de transformation en leucémie myéloïde aiguë (LMA). Actuellement, il n'existe que cinq médicaments approuvés pour le SMD, à savoir l'AZA, le DAC, le lénalidomide pour les délétions 5q, le Luspatercept et le DAC-cedazuridine par voie orale. Bien que des progrès aient été réalisés dans la gestion des symptômes, des thérapies ciblées comme le pevonedistat et le venetoclax sont en développement pour améliorer le traitement des patients atteints de SMD à haut risque. Des études sur des immunothérapies visent également à restaurer la fonction immunitaire, ouvrant ainsi de nouvelles perspectives thérapeutiques.