les principes de la thérapie génique et son application dans les génodermatoses

Abstract

La thérapie génique est une biotechnologie basée sur le transfert de matériel génétique. Elle consiste à utiliser une séquence d'acides nucléiques (le plus souvent un gène, appelé transgène) transporté par un vecteur afin de traiter une maladie ou ses symptômes. Le développement de nouvelles techniques, une meilleure sélection des vecteurs et un contrôle plus précis du site d'insertion des gènes, ainsi qu'une meilleure connaissance du génome humain, grâce à la biologie moléculaire, ont fait passer la thérapie génique de la théorie à la réalité. La dermatologie en a largement bénéficié dans la prise en charge des génodermatoses, principalement, les épidermolyses bulleuses, le Xeroderma Pigmentosum et le syndrome de Netherton dans le cadre de l'Ichtyose. Les avancés actuelles sont déjà très encourageantes et les perspectives d'avenir visent à guérir complétement ces maladies connues, jusqu'à présent, incurables.