GREFFE DE CELLULES SOUCHES HÉMATOPOÏÉTIQUES DANS L’ANÉMIE DE FANCONI : EXPÉRIENCE DU SERVICE D’HÉMATOLOGIE ET ONCOLOGIE PÉDIATRIQUE DE RABAT

Abstract

Introduction : L’anémie de Fanconi (AF) est une hémopathie constitutionnelle rare, caractérisée par une insuffisance médullaire progressive, des malformations congénitales et un risque élevé de leucémie ou de tumeurs solides. Chez l’enfant, l’allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) à partir d’un donneur HLA identique reste le traitement de choix. L’objectif de cette étude est de rapporter l’expérience du Service d’Hématologie et d’Oncologie Pédiatrique (SHOP) de Rabat dans la prise en charge des enfants atteints d’AF par allogreffe de CSH, et d’évaluer son efficacité et sa tolérance. Matériels et méthodes : Il s’agit d’une étude rétrospective portant sur 8 enfants suivis pour AF et ayant bénéficié d’une allogreffe de CSH entre 2020 et 2025. Résultats : L’âge médian au moment de la greffe était de 7 ans (8 mois – 11 ans 5 mois), avec une prédominance féminine (5 filles/3 garçons). Tous les patients ont reçu un greffon médullaire d’un donneur HLA identique en raison d’une pancytopénie sévère et d’une dépendance transfusionnelle. Le conditionnement pré-greffe, adapté à la fragilité des patients, reposait sur fludarabine et cyclophosphamide à intensité réduite, sans sérum antilymphocytaire. La prophylaxie contre la maladie du greffon contre l’hôte (GvH) associait ciclosporine et mycophénolate mofétil. Les complications précoces étaient dominées par les infections, les mucites et les cytopénies prolongées. Deux patients ont développé une GvH tardive et un patient a présenté un rejet secondaire. Conclusion : Au dernier suivi, cinq enfants étaient en rémission hématologique complète, tandis que trois sont décédés (deux précocement et un par rejet secondaire à huit mois). Cette étude confirme l’efficacité de l’allogreffe de CSH dans l’AF pédiatrique, tout en soulignant les défis liés aux complications infectieuses et immunologiques dans cette population fragile.