La thérapie génique et son apport dans les affections neurochiurgicales

Abstract

La thérapie génique par définition consiste à modifier le programme génétique cellulaire dans des buts prophylactique ou thérapeutique. Son principe est d'introduire un gène dans le noyau d’une cellule. Pour cela des vecteurs sont nécessaires : la principale difficulté est de les cibler pour ne toucher que les cellules à traiter. Plusieurs approches de thérapie génique des affections neurochirurgicales existent : la stratégie diffère selon la pathologie, et parfois c'est la combinaison de plusieurs approches qui est la plus appropriée. La majorité des essais cliniques de thérapie génique du système nerveux sont de phase I/II et concernent essentiellement le glioblastome. Des essais de phase III sont en cours pour les trois méthodes les plus prometteuses : la thérapie par gène suicide, la restauration des gènes suppresseurs de tumeur et l'immunothérapie. Finalement, la thérapie génique, grande source d’espoir pour les maladies incurables, pourrait donc être un supplément dans l’arsenal thérapeutique et utilisée en synergie des traitements conventionnels afin d'augmenter leur efficacité et de diminuer leurs doses et effets toxiques.