LA MUCOVISCIDOSE :LES NOUVELLES STRATÉGIES THÉRAPEUTIQUES ET IMPACT CLINIQUES

Abstract

La mucoviscidose est une maladie génétique grave et complexe, affectant principalement les systèmes respiratoire et digestif. Longtemps centrée sur une prise en charge symptomatique, la stratégie thérapeutique a connu une révolution avec l’émergence des modulateurs de CFTR, qui ciblent directement la protéine défectueuse responsable de la maladie. Cette thèse a pour objectif d’analyser les évolutions thérapeutiques récentes dans le traitement de la mucoviscidose, en mettant en lumière l’apport clinique de ces innovations sur la qualité de vie, la fonction pulmonaire et l’espérance de vie des patients. Elle explore également les limites actuelles, notamment liées à l’accessibilité, au coût et aux réponses variables selon les mutations génétiques. Enfin, cette étude souligne le rôle essentiel du pharmacien dans l’accompagnement des patients, la gestion des traitements et la prévention des effets indésirables, au sein d’une approche pluridisciplinaire. L’intégration de ces nouvelles thérapeutiques ouvre des perspectives prometteuses vers une médecine plus personnalisée et plus efficace pour les patients atteints de mucoviscidose.