MYELOFIBROSES : ASPECTS HEMATOLOGIQUES

Abstract

La myélofibrose est un syndrome myéloprolifératif BCR-ABL1 négatif. On distingue la myélofibrose primitive, qui représente la pathologie la plus rare et la plus grave des syndromes myéloprolifératifs Philadelphie négatifs, et la myélofibrose secondaire qui complique une thrombocytémie essentielle ou une maladie de Vaquez. Dans La nouvelle classification OMS, publiée en 2016, des critères majeurs et mineurs ont été identifiés, le diagnostic repose sur la présence de trois critères majeurs et d'au moins un critère mineur. La découverte d'anomalies moléculaires fréquemment associées, notamment les mutations JAK2, a permis de mieux comprendre la physiopathologie de cette pathologie, ces données ont conduit à la découverte d'inhibiteurs de la voie JAK/STAT, dont le ruxolitinib, ce dernier est devenu la thérapie de choix pour le contrôle des symptômes avec un effet spectaculaire sur la réduction du volume splénique et sur les signes généraux. Malgré les progrès importants réalisés dans la compréhension de la MF, le traitement reste largement palliatif, l'allogreffe de cellules souches hématopôiétiques est actuellement le seul traitement curatif. De nouveaux agents, de nouvelles stratégies de même que de nombreuses possibilités d'association sont à l'étude, afin de modifier l'évolution naturelle de la maladie et d'améliorer la survie.