LE FACTEUR IX DE LA COAGULATION:PLACE EN HEMOSTASE ET APPLICATIONS

Abstract

Titre : Le facteur IX de la coagulation : rôle dans l'hémostase et applications Auteur : Ikhrichi Houda Rapporteur : MASRAR Azlarab. Mots-clés : Coagulation, facteur IX, hémophilie B, thérapie génique, FIX recombinants à demi-vie allongée, PEGylation. Le facteur IX est un acteur clé de la cascade de coagulation, essentiel à la formation du caillot sanguin. Lorsqu'il est défectueux, en raison de mutations génétiques, il entraîne un déficit en facteur IX, responsable de l'hémophilie B. Cette pathologie rare, mais sérieuse, fait l'objet d'une étude détaillant son rôle dans la coagulation ainsi que les progrès récents dans son traitement, incluant l'usage de concentrés recombinants de facteur IX, l'allongement de sa demi-vie via la PEGylation et la thérapie génique. Le facteur IX est produit principalement par les hépatocytes et, une fois activé par le complexe FVIIa-FT, il forme le complexe tenase qui est essentiel à l'activation du facteur X. Les mutations du gène FIX perturbent cette activation, causant des formes graves de la maladie. Les traitements actuels, tels que les concentrés recombinants de facteur IX et les approches de prolongation de sa demi-vie, ont considérablement amélioré la prise en charge de la maladie. Cependant, la gestion des inhibiteurs du facteur IX et des complications musculo-squelettiques reste un défi. En conclusion, si l'hémophilie B est une maladie rare, les innovations thérapeutiques récentes ont permis des avancées significatives dans son traitement, avec une amélioration notable de la qualité de vie des patients. Les perspectives offertes par la thérapie génique et les nouvelles stratégies prophylactiques laissent entrevoir des traitements plus durables et personnalisés.