LES NOUVEAUX MEDICAMENTS DANS L'HEMOPHILIE - HABBOUBAT IKRAM (Faculté de Médecine et de Pharmacie, Rabat - Thèse de médecine, 2021)
L'hémophilie est une maladie constitutionnelle de transmission héréditaire selon un mode récessif lié à l'X, due à un déficit en Facteur VIII (Hémophilie A) ou en Facteur IX (Hémophilie B) qui se manifeste par des épisodes hémorragiques spontanés ou post-traumatiques récurrents impliquant principalement les articulations portantes, les muscles squelettiques et les tissus mous. la survenue répétée d'hémarthroses au sein d'une même articulation peut conduire à une arthropathie hémophilique, source d'un handicap moteur très invalidant. L'objectif de la prise en charge thérapeutique de l'hémophilie par le remplacement du facteur manquant est de contrôler précocement et/ou de prévenir les épisodes hémorragiques et leurs complications à court et long terme et plus particulièrement l'arthropathie hémophilique. Le FVIII et le FIX sont de grandes protéines complexes avec des demi-vies relativement courtes, nécessitant des doses fréquentes pour maintenir les niveaux thérapeutiques suffisants ,par conséquent de nombreuses molécules à demi vie allongée ont été mises en place pour le traitement de l'hémophilie à savoir les molécules EHL-rFVIII et EHL-rFIX, ainsi que l'émicizumab qui est le premier agent non factoriel approuvé pour l'utilisation aussi bien pour les patients hémophiles A avec et sans inhibiteurs. Ces molécules permettent une meilleure observance du traitement , une amélioration des résultats prophylactiques en permettant des injections moins fréquentes et une bonne qualité de vie.
Keywords: Emicizumab; pegylation; Technologie de fusion; FVIII Recombinants à demi-vie allongée; FIX